נראה כי תרופה חדשה עוזרת לחולי לוקמיה מיאלואידית כרונית שאין להם אפשרויות טיפול לאחר שתרופות קו ראשון ושני לא הצליחו או בגלל שלתאים הסרטניים שלהם יש מוטציה שהופכת אותם עמידים מלכתחילה, דיווחו חוקרים במפגש השנתי ה-52 של האגודה האמריקאית להמטולוגיה.
בניסוי קליני שלב I, התרופה פונאטיניב יצרה תגובות המטולוגיות עיקריות או מלאות (היעדר תאי CML בדם) ותגובות ציטוגנטיות (היעדר תאי לוקמיה במח העצם) בקרב שתי קבוצות של חולים:
* אלה שניסו שתיים או שלוש מהתרופות שחוללו מהפכה בטיפול ב-CML - אימטיניב (גליבק), נילוטיניב (טאסיניה) ודסאטיניב (ספריסל) - ופיתחו עמידות בפניהן.
* ואלה שתאי הלוקמיה שלהם נושאים את המוטציה T315I, שמתנגדת לכל הטיפולים הקיימים.
"נראה שפונטיניב ממלא את הפער שהיה לנו עבור חולים שכרגע לא נותרו להם טיפולים טובים", אמר חורחה קורטס, ד"ר, פרופסור באוניברסיטת טקסס MD מרכז הסרטן של אנדרסון ללוקמיה, שהציג את ממצאי הקבוצה. "אנו מעודדים מאוד מתוצאות כה חזקות במסגרת שלב I והתחלנו בניסוי קליני שלב II מרכזי".
מחקר פרה-קליני הצביע על כך שפונטיניב, שפותחה על ידי ARIAD Pharmaceuticals, מעכבת את כל המוטציות הגורמות לעמידות לתרופות החונקות את החלבון BCR-ABL המניע את ה-CML. BCR-ABL מיוצר על ידי הגן השונה bcr-abl, המתרחש כאשר שני כרומוזומים מחליפים חלקים מה-DNA שלהם מגנים נפרדים של bcr ו-abl. החריגה נקראת כרומוזום פילדלפיה.
נכון ליולי 2010, 67 חולים נרשמו למחקר: 57 עם CML, כולל 42 בשלב הכרוני, או המוקדם, שבעה בשלב המואץ ושמונה בשלב הפיצוץ, הצורה המתקדמת ביותר של המחלה. שלושה סבלו מלוקמיה לימפובלסטית חריפה חיובית לפילדלפיה, שלושה סבלו מלוקמיה מיאלואידית חריפה וארבעה חולקו בין שאר מחלות הדם.
בסך הכל 48 חולים היו ניתנים להערכה בזמן הדיווח. של אלה:
* ל-30 מתוך 32 חולים (94 אחוז) בשלב הכרוני של CML היו תגובות המטולוגיות שלמות; ל-20 (63 אחוז) היו תגובות ציטולוגיות גדולות, 12 מלאות ושמונה חלקיות. מתוך 20 המגיבים הציטוגנטיים הללו, 18 נשארו בטיפול ללא התקדמות המחלה.
* לכל 11 חולי CML בשלב הכרוני שסבלו ממוטציית T315I הייתה תגובה המטולוגית מלאה ול-9 היו תגובות ציטוגנטיות גדולות, שמונה מהן היו שלמות.
* עבור 16 חולי CML בשלב מואץ או פיצוץ או עם לוקמיה לימפוציטית חריפה חיובית לפילדלפיה, לחמישה (31 אחוזים) הייתה תגובה המטולוגית גדולה ושלושה (19 אחוז) הייתה עם תגובה ציטוגנטית מרכזית.
* מתוך תשעה חולי CML בשלב מואץ או מפוצץ או עם Ph+ALL שנשאו גם את המוטציה T315I, לשלושה (33 אחוז) הייתה תגובה המטולוגית גדולה ולשניים (22 אחוז) הייתה תגובה ציטוגנטית גדולה.
החוקרים ציינו גם תגובות בחולים עם מחלה עמידה מאוד ללא מוטציות ובקרב חולים עם מוטציות אחרות העמידות לתרופות קיימות.
תופעות הלוואי השכיחות ביותר היו ספירת טסיות נמוכה (24 אחוז מהחולים), כאבי ראש (14 אחוז), בחילות (14 אחוז), כאבי פרקים (13 אחוז), עייפות (13 אחוז), אנמיה (11 אחוז), ליפאז מוגבר (11 אחוזים), התכווצויות שרירים (11 אחוז), פריחה (11 אחוז), כאבי שרירים (10 אחוז) ודלקת לבלב (10 אחוז). כל הרעילות המגבילות מינון היו הפיכות.
